La mappatura del genoma umano e la ricerca traslazionale hanno portato la ricerca a indirizzarsi verso la via della personalizzazione delle terapie nell’ambito del tumore al polmone (le cosiddette “targeted therapies”).
I farmaci ottenuti secondo questa moderna prospettiva hanno un grande vantaggio, se confrontati alle altre terapie classiche: sono infatti estremamente selettivi, ovvero agiscono contro la crescita del tumore senza danneggiare altri tessuti sani.
Questi farmaci agiscono su obiettivi molecolari: sulle proteine che spingono le cellule tumorali a crescere, eludere i meccanismi di controllo e a produrre metastasi (ossia, a interessare altri organi diversi da quelli d’origine). Sono dunque, in previsione futura, un efficace mezzo per combattere lo sviluppo e la diffusione della malattia e allo stesso tempo per personalizzare le terapie sul singolo paziente, in base alle sue specifiche caratteristiche genetiche.
La stessa terapia citotossica tradizionale può essere rivisitata alla luce di queste conoscenze sul genoma della cellula neoplastica. Geni che intervengono nella metabolizzazione dei farmaci o geni che regolano meccanismi relativi alla crescita della cellula neoplastica possono essere alterati in modo differenziato fra diversi pazienti e condizionare un diverso profilo di attività e di tossicità della chemioterapia tradizionale (la cosiddetta “farmacogenomica”).
Molte terapie molecolari sono ancora in fase di studio preclinico, e dunque non utilizzate nella cura dei pazienti; alcune sono ancora nella fase di studio clinico approvato; altre invece sono già state approvate per l’uso terapeutico.
Nei casi documentati, quando si riesce ad individuare nel pazienti affetti da tumore un’alterazione molecolare, così da poterla bloccare o inibire attraverso specifici farmaci, si è osservato un sensibile aumento della sopravvivenza e della qualità della vita.